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 小脳の異常で体がうまく動かせなくなる難病患者のiPS細胞を小脳の神経に変え、細胞レベルで病気を再現することに理化学研究所などのグループが成功した。この神経細胞を使って、効果のある薬も突き止めた。米科学誌セル・リポーツに2日発表する。

 この病気は「脊髄(せきずい)小脳変性症」で、国内に患者は約3万人いる。体の動きを調節する小脳の神経細胞が変質して減る異常が主な原因。数年から十数年で寝たきりになることもある。原因となる遺伝子は50以上見つかっているが、発症に至る仕組みはわかっておらず、根本的な治療は見つかっていない。

 理研の六車恵子・専門職研究員らは、原因遺伝子の一つに変異がある「SCA6型」の患者3人の細胞から作ったiPS細胞を元に、小脳の神経細胞を培養。細胞の成長に重要な物質を培養液から一時的に除くと、患者の脳で起きるような異常が見られ、健康な人の細胞よりストレスに弱いことがわかった。

 さらに、10種類の薬の候補を…

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