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 筋肉などに骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」。iPS細胞を活用した創薬による、この病気の薬の治験(臨床試験)に取り組む京都大医学部付属病院で5日、治験の最初の患者として登録された男性(19)が、初めて治験薬を受け取った。「治験はまだ研究段階だが、ほかの患者のみなさんとともに頑張りたい」と報道陣に語った。

 兵庫県明石市の山本育海(いくみ)さんは2010年、京都大iPS細胞研究所に皮膚の細胞を提供。同研究所の戸口田淳也教授(再生医学)らのチームが、この細胞などから作ったiPS細胞を使い、約7千種類の化合物から病気の進行を抑える薬剤を絞り込み、免疫抑制剤「ラパマイシン」で効果を確認した。

 治験は同病院、東京大、名古屋大、九州大の4施設で実施。ラパマイシンと偽薬を服用する二つのグループの患者計20人を対象に、半年かけて効果や安全性を検証する。同病院では9月7日に開始が承認され、患者の登録が始まった。

 診察後、報道各社に山本さんは…

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