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 患者からつくったiPS細胞を使って、骨の難病に高脂血症治療薬スタチンが効く可能性があることを見つけたと京都大などのグループが発表した。グループは患者での臨床試験(治験)を2年以内に始める計画で、iPS細胞技術を用いた治療薬研究の先駆けとして期待される。

 iPS細胞は培養条件によって様々な組織や細胞に変えられる。このため、患者の細胞でiPS細胞を作り、病気を再現し、有効な薬を効率的に見つける研究が進んでいる。コレステロール値を下げるスタチンは、すでに多くの人が使っている。薬の承認に向けた治験で、骨の難病でも有効性が確かめられれば、新薬を開発するより、早くコストを抑えて実用化できるという。

 論文は英科学誌ネイチャー電子版に18日掲載される。この難病は軟骨無形成症と呼ばれ、骨を作り出す軟骨細胞が正常に増えず、手足の骨が短くなってしまう。遺伝子の突然変異が原因で、およそ2万人に1人の割合で起き、国内には推定で約6千人の患者がいる。

 京大iPS細胞研究所の妻木範…

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