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 自治医大は10日、生まれつき神経伝達物質を効率良く作れない難病患者2人に遺伝子治療をし、運動機能が大幅に改善したと発表した。うち1人は、寝たきりの状態から歩行練習ができるようになったという。

 治療を受けたのは、山形県の少年(15)と妹(12)。神経伝達物質のドーパミンとセロトニンを合成する芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)が遺伝子の異常で作れず、2人とも寝たきり状態だった。少年は6月末、妹は7月末にそれぞれ自治医大で、AADCを作る遺伝子を組み込んだ「ベクター」と呼ばれる特殊なウイルスを、脳の一部に入れる手術を受けた。

 ベクターによって脳の細胞内に届けられた遺伝子は酵素を作り続けるという。少年は座る姿勢をとることができるようになり、妹は靴下を脱いだり、体を支えながら歩行練習をしたりすることができるようになった。副作用はほとんどないという。

 この病気の患者は世界に約10…

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