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 全身の筋肉に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療薬の候補を、京都大iPS細胞研究所などのチームが発見し、1日、京都大付属病院など4施設で治験を始めると発表した。iPS細胞を活用した「創薬」研究での治験は世界で初めてだとしている。

 ヒトのiPS細胞ができて10年。細胞や組織を再生して患者に移植する「再生医療」のほか、患者の細胞などから病気の状態を再現して治療薬の候補を探す創薬も、様々な細胞に変化できるiPS細胞の活用の柱。同研究所の山中伸弥所長は「この治験をきっかけにiPS細胞を使った創薬研究が活発に行われ、様々な難病の治療法開発につながると期待している」とコメントした。

 FOPは筋肉や靱帯(じんたい)などの組織の中に骨ができる難病で根本的な治療法がない。200万人に1人が発症、国内の患者は約80人とされる。同研究所の戸口田淳也教授(再生医学)らのチームはFOPの患者から皮膚の細胞を採取してiPS細胞を作った。この細胞を使って約7千種類の化合物から病気の進行を抑える薬剤を絞り込んだところ、免疫抑制剤の「ラパマイシン」で効果が確認された。

 この薬を使った治験計画をすで…

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