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 狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使い、患者の体内のゲノムを直接書き換えて、難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。15日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。

 治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症Ⅱ型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠かせない。

 臨床試験は「ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ」と呼ばれるゲノム編集技術を活用。正常な遺伝子を点滴で静脈から注射し、ウイルスを運び屋にして肝臓の細胞に組み込んで、酵素を作れるようにする。担当医によると肝臓の細胞の1%が修正されれば治療につながるという。

 AP通信によると、13日に治…

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