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 認知症で最も多いアルツハイマー病で、患者の脳にたまる特定のたんぱく質を減らす効果がある薬を、京都大の井上治久教授(幹細胞医学)らの研究グループが、患者らから作ったiPS細胞を使って特定した。パーキンソン病の治療薬など3種類の組み合わせが有効という。22日、米科学誌セルリポーツに発表する。

 アルツハイマー病の原因ははっきりしていないが、患者の脳に「アミロイドβ(ベータ)」というたんぱく質が発症前からたまることが分かっており、蓄積を減らせば発症を抑え、治療につながると期待されている。この病気の治療薬が販売されているが、進行を遅らせる対症療法だ。

 グループは、患者の皮膚などから作ったiPS細胞を使って大脳皮質の神経細胞を作り、病気の状態を再現。この手法で作った患者9人と健康な人4人の大脳皮質の神経細胞を使い、1258種類の既存薬からアミロイドβを減らす効果があるものを探した。その結果、パーキンソン病、ぜんそく、てんかんの治療薬という3種類の併用が最も効果が高く、患者でアミロイドβが作られる量を平均30%以上減らせた。

 発症前から服用すればアミロイドβが作られるのを抑えて発症を予防できると、井上さんらは期待する。ただ、それぞれの薬は安全性が確認されているが、組み合わせた場合の副作用などを詳しく調べる必要があり、ただちには治療に使えない。井上さんは「臨床試験を視野に入れて研究を進めたい」と話す。

 iPS細胞を使って薬の候補を探す「創薬」は将来性が期待されている。井上さんらの別のグループが、白血病の抗がん剤に筋萎縮性側索硬化症(ALS)への効果を確認。筋肉に骨ができる難病では、京都大の別のグループがある免疫抑制剤で効果を確かめ、患者が服用して効果などを確認する治験を進めている。(西川迅)