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 子どもの治療薬は、大人の薬に比べて安全性や有効性が確認されていないことが多い。特に患者が少ない難病では製薬企業の利益が出にくく、臨床試験(治験)が難しいこともあり、なかなか開発が進まない。現状を改善しようと、日本小児科学会は治験を後押しする仕組みを作った。

 埼玉県の会社員男性(38)と妻(32)の長男(2)は生後1カ月も経たないうちに体全体の皮膚に膿瘍(のうよう)ができ、「慢性肉芽腫症(CGD)」と診断された。難病の原発性免疫不全症候群の一つ。国内に推定約300人の患者がいる。

 国立成育医療研究センター(東京都世田谷区)で抗生剤などによる治療を受け、皮膚の膿瘍はいったんおさまった。しかし、発熱や下痢、血便の症状が出て入退院を繰り返した。CGDの患者の半数が下痢や腹痛を伴う腸炎になる。長男は排便時の腹痛で夜も泣き叫びつらそうだった。

 CGDの根本的な治療は、骨髄や臍帯血(さいたいけつ)を移植する造血幹細胞移植で、それを成功させるには腸の炎症を抑えることが重要とされる。生後1年半が過ぎたころ、両親は主治医の河合利尚免疫科診療部長からCGD腸炎の新たな治療薬を開発するための治験への参加を打診された。

 CGD腸炎は免疫細胞の過剰な…

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