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 細胞のエネルギー工場ともいわれる「ミトコンドリア」の機能が落ちる難病・ミトコンドリア病の治療薬が21日、承認された。国内では初めて。成分は栄養ドリンクにも使われるアミノ酸の一種「タウリン」で、川崎医科大を中心に医師らが臨床試験(治験)に取り組んだ。すでに別の治療薬として市販されているため、価格も安い。

 対象はミトコンドリア病のうち「MELAS(メラス)」というタイプで、全国に300人ほどいるとされ、全体で1千人ほどと推定されるミトコンドリア病患者の中で最も多い。けいれんや意識障害といった、脳卒中のような発作を繰り返して、寝たきり状態や死亡にもつながりやすい。

 治験では患者10人に、粉末状のタウリン製剤(製造・大正製薬)を飲んでもらった。すると、1年間発作が起きない人が6人にのぼるなど、改善が確認された。タウリンを補ったことで、病気のため障害を受けていたミトコンドリアによるたんぱく質の合成機能が改善したとみられる。薬を続けることで、寝たきりになるのを防ぐなどの効果が期待できるという。

 タウリン製剤は肝機能の改善な…

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