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 ドリンク成分としておなじみのタウリンが、難病「ミトコンドリア病」の治療薬として初めて承認された。効果を突き止めた研究の中心となったのは、川崎医大(岡山県倉敷市)のグループだった。研究開始から約20年かけて、ようやく難病患者への福音にたどり着いた。

 ミトコンドリア病は、細胞の中でエネルギーを作り出すミトコンドリアの働きが低下することで起きる。色々なタイプがあり、その中で脳卒中に似た発作を何度も起こす「MELAS(メラス)」という型が最も多い。患者の脳は発作の度に傷ついていき、発作が起き始めてからの余命は平均16・9年とされている。

 2000年に太田成男・現順天堂大大学院客員教授らがMELAS患者の遺伝子異常とタウリンの関わりを報告した。川崎医大神経内科学の砂田芳秀教授らはこの報告に注目し、02年から臨床研究を開始。12年に厚生労働省の研究事業に採択され、翌13年から医師主導治験を始めた。

 砂田教授らは患者数の把握から始め、全国調査で約300人の患者がいることを確認した。ここから治験対象者を絞り込むのが大変だったという。

 結果を科学的に検証するには、患者の条件をできるだけそろえる必要がある。約300人から遺伝子異常のタイプや発作の回数、本人の希望などでふるいにかけた。途中で病状が変わってしまい、残念ながら検証から外した候補患者もいたという。

 最終的に全国10医療施設の10人に協力を得、1年間にわたりタウリンを1日9~12グラム飲んでもらった。

 すると服用中の1年間、一度も…

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