１回あたりの治療費が日本円換算で２億円を超える新しい薬が米国で承認され、日本でも承認に向けた審査が続いています。ノーベル賞を受けた研究成果から生まれたがん治療薬「オプジーボ」をはじめ、最近は高額な薬が次々に登場し、「国の財政が圧迫される」という指摘も出ています。本当にそうなのでしょうか。史上最高額ともいわれる新薬にはどんな効果があり、どのような病気に挑むのでしょうか。

　この薬はノバルティス（本社・スイス）の「ゾルゲンスマ」。米食品医薬品局（ＦＤＡ）が今年５月に承認しました。開発したのはノバルティスがすでに買収している米国の「アベクシス」という会社です。公表された治療１回あたりの価格は２１２万５千ドル。日本円だと２億３千万円に相当します。

　日本でも今年５月に治療１回あたり３３００万円を超す公定価格が決まった白血病などの治療薬「キムリア」は、米国での承認時の価格が４７万５千ドルなど（価格は複数）と、高い効果とともに高額さが話題になりました。ゾルゲンスマの価格はこれをはるかに上回ります。ＦＤＡの承認を受けて米国では「世界最高額」などと報じられました。

遺伝子を入れ働き補う

　ゾルゲンスマには、一般的な薬と違った特徴があります。体の中に「遺伝子」を届けるというものです。人間は２万あまりの遺伝子を体の中に持っていて、体をつくったり、機能を保ったりするために働いています。このうち特定の遺伝子がうまく働かず、病気につながっている人に、正常な遺伝子を届けて働きを補ってもらいます。

　治療では、遺伝子を「ベクタ…