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 1回あたりの治療費が日本円換算で2億円を超える新しい薬が米国で承認され、日本でも承認に向けた審査が続いています。ノーベル賞を受けた研究成果から生まれたがん治療薬「オプジーボ」をはじめ、最近は高額な薬が次々に登場し、「国の財政が圧迫される」という指摘も出ています。本当にそうなのでしょうか。史上最高額ともいわれる新薬にはどんな効果があり、どのような病気に挑むのでしょうか。

 この薬はノバルティス(本社・スイス)の「ゾルゲンスマ」。米食品医薬品局(FDA)が今年5月に承認しました。開発したのはノバルティスがすでに買収している米国の「アベクシス」という会社です。公表された治療1回あたりの価格は212万5千ドル。日本円だと2億3千万円に相当します。

 日本でも今年5月に治療1回あたり3300万円を超す公定価格が決まった白血病などの治療薬「キムリア」は、米国での承認時の価格が47万5千ドルなど(価格は複数)と、高い効果とともに高額さが話題になりました。ゾルゲンスマの価格はこれをはるかに上回ります。FDAの承認を受けて米国では「世界最高額」などと報じられました。

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遺伝子を入れ働き補う

 ゾルゲンスマには、一般的な薬と違った特徴があります。体の中に「遺伝子」を届けるというものです。人間は2万あまりの遺伝子を体の中に持っていて、体をつくったり、機能を保ったりするために働いています。このうち特定の遺伝子がうまく働かず、病気につながっている人に、正常な遺伝子を届けて働きを補ってもらいます。

 治療では、遺伝子を「ベクター…

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