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 東京大や大阪大などの研究チームが、「ゲノム編集」と呼ばれる遺伝子操作について新しい技術を開発し、筋肉の力が衰える難病患者の細胞で、原因遺伝子を修復することに成功した。研究成果を6日、英科学誌ネイチャー・コミュニケーションズに発表した。

 ゲノム編集は、DNAを狙い通りに書き換える技術で、近年注目されている。現在は海外で開発された技術が主流で、国内の企業が使いやすい国産のゲノム編集技術が求められていた。

 東大の真下知士(ともじ)教授(動物遺伝学)らは、従来のゲノム編集技術に使うたんぱく質に似た「Cas3(キャススリー)」というたんぱく質に注目。DNAで狙ったところを、大きな範囲で削る力があることを突き止めた。

 そこで、筋肉の難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の患者から作ったiPS細胞で実験した。この病気は遺伝子の変異で、たんぱく質の一種「ジストロフィン」ができなくなり、筋力が落ちる。原因遺伝子にCas3を使うと、変異部分がごそっと削られ、不完全ではあるが、たんぱく質ができるようになった。

 従来の方法では、狙ったところ以外でも遺伝子が書き換えられてしまう問題があった。今回の方法は、正確性が高いという。この技術は大阪大発のベンチャー「C4U」が開発を続けている。真下さんは「ゲノム編集技術は海外が先行しているが、国産の技術によって国内の企業が利用しやすくなるのではないか」と話す。(後藤一也)

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