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 米国での1回の治療費が2億円を超える新薬が、日本でも承認される見通しとなった。厚生労働省の部会が26日、製造販売について了承した。国内での販売価格は改めて検討され、今春にも公的医療保険が適用されることが見込まれる。

 この薬はノバルティスの「ゾルゲンスマ」。運動神経がうまく機能しないために筋力の低下などを招く「脊髄(せきずい)性筋萎縮症」(SMA)という病気の2歳未満の患者に使われる。

 この病気はSMN1という遺伝子に問題があることなどが原因で、筋肉が萎縮してしまいやすい。生後6カ月までに発症する最も重いタイプでは、呼吸の補助がないと多くは2歳までに亡くなるとされる。

 ゾルゲンスマは、ベクターと呼…

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