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難病の筋ジスに新薬 筋肉を支えるたんぱくを体内で

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戸田政考
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 筋力が次第に弱まる難病の筋ジストロフィーの新しい治療薬を、厚生労働省が3月25日承認した。これまでは進行を遅らせる対症療法が中心だったが、新しい薬は筋肉細胞を支える物質を体内で作れるようにする。今後、公的医療保険が適用される見通し。

 承認されたのは、日本新薬(本社・京都)と国立精神・神経医療研究センター(東京)が共同で開発した「ビルテプソ」。遺伝子の変異が原因で、筋肉細胞を支えるジストロフィンというたんぱく質が体内でうまく作れず、全身の筋力が落ちるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象にしている。

 DMDの患者は、国内に約4千人と推定され、多くは10歳未満で歩くのが難しくなる。リハビリステロイドによって進行を遅らせるほか、確立した治療はない。

 ビルテプソは遺伝子に働きかける核酸医薬というタイプの薬で、週1回点滴する。自身の体でジストロフィンを作れるようにすることで、病気を進みにくくすることが期待されている。

 半年間の治験では、ジストロ…

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戸田政考
戸田政考(とだ・まさとし)朝日新聞記者
科学医療部記者。再生医療やゲノム編集などの基礎医学に面白さを感じ、現在は医療全般を取材。気候変動問題もライフワーク。フットサル年50回が目標。テンションとコレステロールは高め。