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 国立成育医療研究センター(東京都)は21日、人のES細胞(胚(はい)性幹細胞)からつくった肝細胞を、重い肝臓病の赤ちゃんに移植する臨床試験(治験)をしたと発表した。移植は成功し、容体は安定しているという。人の病気にES細胞が使われるのは国内で初めて。ES細胞からつくった肝細胞の移植は世界初という。

 赤ちゃんは生まれつき肝臓の酵素が欠け、有毒なアンモニアを分解できない「尿素サイクル異常症」の一つの「シトルリン血症1型」を生後2日目の2019年10月に発症。血中のアンモニア濃度が上がると、脳に後遺症が残ったり、命を落としたりする。53万人に1人の遺伝性の難病で、国内の患者は推計で100人未満。

 治療には肝臓移植が必要となるが、安全面から体重6キロ(生後3~5カ月)以上になるまで移植は難しい。このため、肝臓移植が可能になるまでの「橋渡し」として生後6日目に、肝臓のはたらきを高めるため、ES細胞からつくった1億9千万個の肝細胞を2日間に分けて腹部に注入して移植した。

 一度退院した後、生後半年ほどで父親からの生体肝移植を受けた。免疫抑制剤を使い拒絶反応も抑えられ、翌月に退院した。同センターでは、この治療の有効性と安全性の確認のため、22年までに計5人への移植をめざしている。笠原群生(むれお)・臓器移植センター長は「再生医療が肝臓の病気を持つ患者さんにとって大きな福音になる」と話す。

 ES細胞は人の受精卵からつくられ、さまざまな組織の細胞になれる万能細胞。iPS細胞と同様に再生医療での活用が期待されている。(市野塊)

日本の再生医療にとって大きな一歩

 人のES細胞を使った国内初の治験が実施されたことが、明らかになった。海外に比べ遅れていたES細胞による成果で、日本の再生医療にとって大きな一歩となる。

 様々な組織に変化させられる細胞には、主にES細胞とiPS細胞がある。ES細胞は、受精して5~6日後の胚(はい)(受精卵)から一部の細胞を取り出してつくる。不妊治療で使われなかった受精卵を利用する。一方、京都大の山中伸弥教授が作製したiPS細胞は、皮膚や血液の細胞に、細胞を初期化する遺伝子を入れてつくる。

 人のES細胞は国内では2003年、動物実験などの「基礎研究」用として京大でつくられた。だが、「生命の萌芽(ほうが)」と位置づけられる受精卵を壊してつくるため、倫理的な課題が指摘され、国内では基礎研究に限って使われてきた。

 一方、海外ではES細胞による研究が進められ、目や心臓などの病気の患者に対しES細胞を使った臨床試験が先行。実用化に向けた動きが活発化している。

 国内では07年に人のiPS細…

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