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「特発性小脳失調症」で免疫療法の治験 岐阜大病院など

松永佳伸
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 岐阜大学医学部付属病院脳神経内科の下畑享良科長らの研究グループは、指定難病「脊髄(せきずい)小脳変性症」の一つである「特発性小脳失調症(IDCA)」に対する免疫療法の効果や安全性を確認するため、医師主導の治験を始めた。

 IDCAは神経の病気で、小脳が萎縮して働きが悪くなり、体のふらつきやめまい、しゃべりにくさなどの症状が出る。重症化すると寝たきりになることもある。国内に約6千人の患者がいるとみられる。原因は分からず、治療法も確立されていないという。

 下畑科長らは2017年から研究をはじめ、IDCA患者の血液中から、健常者には認められない小脳にダメージを与えるような異常な免疫反応(抗体)が出現していることがわかってきた。患者の3人に1人から少なくとも3種類の小脳に対する抗体が見つかったという。

 今回の試験では、IDCA患者の抗体の有無を調べる。血液中に抗体を持っている患者を対象に、膠原(こうげん)病などの治療に使われている免疫抑制剤「メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム」を点滴し、症状の改善などの効果と副作用などの安全性について調べる。患者には1日1グラム点滴し、3日間続ける免疫療法を2回に分けて実施する。

 臨床試験長野県の信州大学医学部付属病院や名古屋大学神経内科、国立精神・神経医療研究センターと共同で取り組む、岐阜大病院では今月から患者の受け入れを進めており、30歳以上の患者12人を対象とする。下畑科長は「治験で改善効果が実証されれば、速やかに治療へ移ることができる」と話す。(松永佳伸)