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iPS細胞で探したALS薬の候補、病気の進行遅らせる

神宮司実玲
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 慶応大の研究チームは20日、難病の筋萎縮性側索硬化症(ALS)の人にパーキンソン病の薬を使うと、病気の進行を約7カ月遅らせる可能性があるとする治験の結果を発表した。iPS細胞を使って発見した薬で、実際の患者で効果を確認した。今後、追加の治験の必要性などを検討し、早めの承認申請をめざす。

 患者のiPS細胞を薬の研究開発に生かす「iPS創薬」で見つけた薬が、治験で有効と確認できたのは、世界で初めてとなる。

 この薬は、パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」。チームは、ALSの人のiPS細胞からつくった神経の細胞で、病気の状態を再現させることに成功。さまざまな病気に使われる約1230種類の薬で効果を試し、この薬がALSに有効な可能性があるとして、2018年に治験を始めた。

 治験には発症して5年以内で、多少の介助があれば日常生活が可能な43~79歳の20人が参加した。最初の半年間は13人が薬を、7人が偽薬をのんだ。その後の半年間は、治験を継続できた17人全員が薬をのんだ。

 その結果、薬を1年間続けてのんだ人では、一人で歩けなかったり、物ののみ込みが難しくなったりするなどの状態になるまでの日数の中央値は約50週と、偽薬から始めた人より195日長くなった。副作用などの理由で途中で薬をやめた人はいなかった。

 チームの岡野栄之教授は「あらゆる学問を駆使して、ALSの原因を究明し、治療法の開発にあたりたい」と話した。

 ALSは筋肉を動かす神経が障害を受け、全身の筋肉がやせていく進行性の難病。細胞内に特定のたんぱく質が異常にたまることなどが原因とされる。薬やリハビリで病気の進行を遅らせることはできるが、現時点で治す方法はない。

 この薬は、血縁者に患者がいる「家族性ALS」の人のiPS細胞を使って発見した。治験前の実験で、血縁者に患者がいない「孤発性ALS」の人からつくったiPS細胞でも約7割で効果が確認されている。(神宮司実玲)