米科学誌サイエンスが読者の投票で選んだ2017年の革新的科学ニュースのトップは遺伝子治療でした。遺伝子の異常で筋肉が萎縮し、生後約1年で呼吸ができなくなって人工呼吸器が必要になる「脊髄性筋萎縮症(せきずいせいきんいしゅくしょう)(SMA)Ⅰ型」の子ども15人に遺伝子治療を実施したところ、全員が20カ月後に生存しており、高濃度治療を受けた12人中11人は自力で座ったりしゃべったりできたのです。…[続きを読む]

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